帕金森病干细胞疗法取得重大进展
源 / 新财网    文 / 新财网    2025年04月21日 10时01分

  据英国《自然》周刊网站4月16日报道,两项备受瞩目的利用干细胞治疗帕金森病患者的临床试验现已公布令人鼓舞的结果。早期试验已表明,将干细胞衍生神经元注入大脑是安全的。这些试验还显示,移植细胞可以替代帕金森病患者体内逐渐消亡的多巴胺生成细胞,并存活足够长的时间,以产生这种关键激素。一些受试者的震颤症状明显减轻。

  两个研究小组于16日在英国《自然》周刊发表了这些研究成果。瑞典隆德大学干细胞生物学家马林·帕马说,这些研究是“该领域的重大飞跃”。她说:“这些细胞产品是安全的,显示出细胞存活的迹象。”

  帕马说,设计这些试验主要是为了测试安全性,试验规模小,总共只有19人参与,不足以说明干预措施是否有效。

  帕金森病是一种神经系统退行性疾病,由产生多巴胺的神经元缺失引起,会导致颤抖、僵硬和行动迟缓。目前还没有治疗帕金森病的方法。预计到2050年,全球将有2500万人罹患帕金森病。

  细胞疗法旨在替代受损的神经元,但以前使用胎儿组织移植的试验结果喜忧参半。上述两项最新研究结果是全球首批测试更先进细胞疗法的试验结果。这两项试验中规模较大的一项在美国和加拿大进行,涉及9名男性和3名女性帕金森病患者,中位年龄为67岁。研究人员将捐赠的人类胚胎中的干细胞诱导成神经祖细胞,并将其冷冻保存。

  这些细胞临手术前被解冻,并被注射到受试者脑深部一个名为壳核的核桃状结构中。壳核是一个重要的运动中继站。帕金森病患者的死亡神经元会将触角伸向壳核。受试者有5人接受了90万个细胞的剂量,7人接受了270万个细胞的剂量。研究人员希望,这两组人接受的细胞在手术中存活下来的分别能达到10万和30万个。健康者大脑通常有30万个产生多巴胺的神经元。这些患者在手术后一年内服用免疫抑制药物,以防止身体对移植产生排异反应。

  脑部扫描显示,受试者的多巴胺分泌量总体上有所增加,这表明一些神经元在完整的18个月观察期后存活下来,此时受试者甚至已停止服用免疫抑制药物。按照帕金森病标准化评估,平均而言,接受较低剂量治疗的人症状改善了9分,而接受较高剂量治疗的人改善了23分。这项评估衡量的是患者的日常生活活动、疼痛程度、睡眠和饮食情况。

  在另一项于日本进行的研究中,首先将捐献者的成体细胞还原到多能状态,然后再诱导其成为神经祖细胞。新分化的细胞被立即注射到受试者——分别为4名男性和3名女性,年龄在50至69岁之间——体内。

  这些人中有3人接受了多达500万个细胞,4人接受了多达1100万个细胞,预计其中分别有15万和30万个细胞存活。领导这项试验的日本京都大学神经外科专家高桥淳说:“这种低存活率是一个亟待解决的大问题。”受试者随后服用了15个月的免疫抑制药物。

  日本研究人员在为期两年的观察期内没有观察到重大安全问题。大多数受试者的多巴胺分泌水平有所提高,这表明部分细胞存活了下来。研究人员还对受试者的症状是否有所改善进行了评估,发现他们平均得到了10分的改善。这些变化包括需要的帮助减少了,震颤也减轻了。

  研究人员表示,这些研究结果证明有必要进行更大规模的试验来确定疗效。(编译/卿松竹)

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